6 Virkeområde – utprøvende behandling og pilotstudier

6.1 Innledning

Departementet foreslår å endre ordlyden i helseforskningsloven § 2 om lovens virkeområde ved å slette henvisningen til utprøvende behandling og pilotstudier. Det er ikke grunnlag for eksplisitt å fremheve disse to formene for studier i loven, og henvisningen kan gi rom for misforståelser. Endringen er kun en tydeliggjøring av gjeldende rett. Forslaget er i samsvar med forslaget i høringsnotatet.

6.2 Gjeldende rett

Virkeområdet reguleres i § 2 som fastsetter at loven omfatter medisinsk og helsefaglig forskning på «mennesker, humant biologisk materiale og helseopplysninger». Bestemmelsen må ses i sammenheng med formålsbestemmelsen i § 1 og § 4 første ledd bokstav a der medisinsk og helsefaglig forskning defineres som «virksomhet som utføres med vitenskapelig metodikk for å skaffe til veie ny kunnskap om helse og sykdom».

Hva som er medisinsk og helsefaglig forskning skal tolkes vidt, men avgrenses blant annet mot visse former for kvalitetsforbedring og metodeutprøving. Det er presisert i § 2 første ledd at loven også omfatter pilotstudier og utprøvende behandling.

Konsekvensen av at et prosjekt faller inn under helseforskningslovens virkeområde, er blant annet at det for det konkrete forskningsprosjektet stilles særlige krav om for eksempel organisering, om å sikre åpenhet om forskningen og godkjenning av prosjektet av en Regional etisk komité for medisinsk og helsefaglig forskning (REK).

6.3 Forslaget i høringsnotatet

Departementet foreslo i høringsnotatet å endre ordlyden i helseforskningsloven § 2 om lovens virkeområde ved å slette henvisningen til utprøvende behandling og pilotstudier. Departementet drøftet også om det var behov for andre endringer i lovens virkeområde, men fremmet ingen forslag om dette.

6.4 Høringsinstansenes syn

Forslaget får all hovedsak støtte av høringsinstansene.

Regionale komiteer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) og NorTrials er imidlertid imot forslaget. REK mener

at det er en god grunn for at «pilotstudier» nevnes i lovteksten. Dette er en type studie som ikke nødvendigvis skal «skaffe til veie ny kunnskap om helse og sykdom». Man er på et tidlig stadium hvor det skal testes ut om man for eksempel klarer å holde på deltakerne i studien lenge nok, eller man vil undersøke om man har et pasientgrunnlag for en studie, eller kanskje man er usikker på gjennomførbarheten av en type datainnsamlingsmetode. Pilotstudier kan i enkelte tilfeller også innebære at man er usikker på sikkerheten ved studien knyttet til aktuelle intervensjon. Vi er uenig i at begrepet «pilotstudier» brukes i liten grad. REK får regelmessig søknader om pilotstudier, og departementet siterer også en rapport fra 2022 om juridiske og etiske problemer med randomiserte studier som bruker begrepet «pilot».

[…]

REK vil nok fortsette å vurdere pilotstudier etter helseforskningsloven selv om begrepet forsvinner fra lovteksten, men det kan være at noen studier som vi tar inn i dag faller ut med ny tekst. Fjerning av begrepet kan også gi et feilaktig signal til forskere om at pilotstudier ikke omfattes av helseforskningsloven. Det kan være uheldig, fordi man som regel gjør det samme med forskningsdeltakerne i en pilotstudie som i en hovedstudie.

6.5 Departementets vurderinger og forslag

Det står i helseforskningsloven § 2 at pilotstudier og utprøvende behandling også omfattes av loven. Lovens forarbeider gir ikke noen nærmere begrunnelse for hvorfor det er presisert i lovteksten at pilotstudier og utprøvende behandling er omfattet at lovens saklige virkeområde – det er bare konstatert at det faktisk er omfattet.

I forarbeidene til helseforskningsloven ble det uttalt at primærformålene ved behandling og forskning er ulike: «Behandling har alltid som viktigste formål å bedre pasientens helse. Forskningens primærformål er derimot å skaffe ny kunnskap. Men selv med slike kriterier til hjelp, vil det alltid være situasjoner der det ikke lar seg gjøre å definere et tiltak med sikkerhet» (NOU 2005: 1 punkt 5.4.2). I den kliniske hverdagen forenes disse formålene i økende grad ved at pasientforløpene veksler mellom etablert og utprøvende behandling, særlig innenfor persontilpasset medisin.

Helsedirektoratet har utarbeidet en veileder for utprøvende behandling (Nasjonal veileder for utprøvende behandling, 2019). Veilederen skal bidra til å klargjøre rammene for utprøvende behandling, med vekt på når utprøvende behandling gis til enkeltpasienter. Veiledningen definerer utprøvende behandling som «all behandling der effekt og sikkerhet ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Det betyr at utprøvende behandling dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og behandling som gis utenfor kliniske studier.» Gjennom utprøvende behandling utvikles medisinen og pasienter får tilgang til nye metoder før de er en del av det etablerte tilbudet.

Hvorvidt utprøvende behandling reguleres av helseforskningsloven avhenger av om den gis innenfor rammen av en klinisk behandlingsstudie eller ikke. Ifølge de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling skal behandling som hovedregel gis som en del av en klinisk behandlingsstudie (Se Meld. St. 10 (2012–2013) God kvalitet – trygge tjenester punkt 8.2.3 og Helsedirektoratet: Nasjonal veileder for utprøvende behandling, 2019, punkt 1). Dette vil bidra til å sikre at krav til forskningsetikk, faglig forsvarlighet, informasjon til pasientene, samtykke og vitenskapelig dokumentasjon av effekt og pasientsikkerhet ivaretas. REK vil da forhåndsgodkjenne studien.

All helsehjelp skal være forsvarlig, jf. helsepersonelloven § 4, spesialisthelsetjenesteloven § 2-2 og helse- og omsorgstjenesteloven § 4-1. Når utprøvende behandling gis enkeltpasienter, skal kravene til informasjon og samtykke i pasient- og brukerrettighetsloven kapittel 3 og 4 følges. Ved oppstart av utprøvende behandling til enkeltpasienter bør det foreligge en behandlingsplan. Det hviler på den enkelte virksomhet å ha rutiner for beslutning av utprøvende behandling til enkeltpasienter.

Ved utprøvende behandling til enkeltpasienter utenfor kliniske behandlingsstudier bør effekten av behandlingen dokumenteres systematisk. Dette følges opp i virksomhetene, og krever ikke godkjenning fra REK.

I pilotstudier testes vanligvis forskningsmetodene som er planlagt brukt i en større studie i liten skala. Regionale komiteer for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk (REK) er uenig med departementet i at det er få pilotstudier og mener at å fjerne begrepet fra lovens ordlyd vil kunne gi inntrykk av at slike studier ikke lenger omfattes av loven. Videre poengterer REK at noen pilotstudier ikke vil «skaffe tilveie ny kunnskap om helse og sykdom» og disse vil kunne falle ut av loven. Departementet påpeker at vilkåret for at en studie omfattes av loven er formålet med studien, ikke organiseringen.

Utprøvende behandling og pilotstudier kan derfor både være innenfor og utenfor helseforskningslovens virkeområde. Henvisningen i § 2 første ledd andre punktum kan derfor gi rom for misforståelser, særlig når den ikke leses i sammenheng med bestemmelsen i første punktum om at «(l)oven gjelder for medisinsk og helsefaglig forskning på mennesker, humant biologisk materiale eller helseopplysninger.» Departementet opprettholder derfor forslaget om at referansen til utprøvende behandling og pilotstudier i lovens § 2 oppheves. Departementet presiserer at dette ikke innebærer en realitetsendring.

At både pilotstudier og studier om utprøvende behandling fortsatt kan omfattes av helseforskningsloven, bør fremkomme i en veileder fra Helsedirektoratet.

Flere høringsinstanser har påpekt at grensedragningen for lovens saklige virkeområde er vanskelig å trekke. I tillegg til vurderingene av hva som anses som «medisinsk og helsefaglig forskning» og grensen mellom forskning og metodeutprøving, har problemstillingen knyttet opp mot grensedragningen mellom forskning og journalistikk blitt løftet av Den nasjonale forskningsetiske komité for medisin og helsefag (NEM).

Norsk presseforbund, Norsk Journalistlag og Norsk redaktørforening tar til orde for eksplisitt å unnta journalistikk fra lovens saklige virkeområde. Departementet er enig i at det må trekkes en grense mot journalistisk arbeid som ikke regnes som medisinsk og helsefaglig forskning. Slikt arbeid har et særlig vern etter Grunnlovens § 100, og det vil være problematisk å underkaste det krav om forhåndskontroll.

Departementet ser ingen merverdi i å ta denne avgrensningen eksplisitt inn i lovteksten, fordi det er grensedragningen i konkrete tilfeller som kan være vanskelig. Dette spørsmålet, på samme måte som andre grensedragninger knyttet til lovens saklige virkeområde, egner seg best for ytterligere veiledning fra Helsedirektoratet.